Презентация Орфанные лекарства как стратегическое направление развития фарминдустрии и лекарственного обеспечения П. А. Воробьев Президент о онлайн

Содержание слайда: Орфанные лекарства как стратегическое направление развития фарминдустрии и лекарственного обеспечения П.А.Воробьев Президент общества фармакоэкономических исследований Заместитель Председателя Формулярного комитета РАМН, заслуженный деятель науки РФ, профессор

Содержание слайда: Немного из истории Формулярного комитета Создан на рубеже 1996-97 гг. как Экспертный Совет МЗ РФ по лекарственному обеспечению В 2000 г. преобразован в Формулярный комитет МЗ РФ В 2005 г. перешел в РАМН Бессменный руководитель акад. А.И.Воробьев Состоит из ведущих экспертов по основным медицинским специальностям (11 – академиков РАМН, 3 – академика РАН, 4- членов-корреспондентов РАМН)

Содержание слайда: Формулярный Комитет РАМН Самоуправляемый и независимый, создает регламенты своей работы, включая декларацию о потенциальном конфликте интересов Вся деятельность – публична и открыта Взаимодействует как с органами власти, так и с общественностью, СМИ Функции: создание и ведение перечня жизненно необходимых лекарств, экспертные решения вопросов лекарственного обеспечения населения страны

Содержание слайда: За последнее 5-тилетие ФК создано Перечень редкоприменяемых медицинских технологий Педиатрический формуляр Негативный перечень медицинских технологий Стационарный и амбулаторный примерные формуляры Проект Государственной целевой программы по редким болезням Доклад «О лекарственном обеспечении населения РФ. 2008 г.» Доклад «О здравоохранении в РФ. 2010 г.» Стандарт «Оценка медицинских технологий» Стандарты «Протоколы ведения больных» (более 10) Рекомендации по интенсивной терапии пневмонии при гриппе H1N1 (разосланы письмом Г.Г.Онищенко) Подано более 20 писем в Д.А.Медведеву, В.В.Путину, в ГД ФАС, МЗСР, Росздравнадзор, Роспотребнадзор И т.д.

Содержание слайда: Проблемы орфанных препаратов в РФ Список редко применяемых медицинских технологий Формулярного комитета РАМН появился в 2005 г. В 2011 г. в нем 64 технологии Отсутствует какая-либо нормативная и правовая база Формулировка впервые появилась в проекте закона «Об охране здоровья граждан в РФ», но она порочна: про болезни, а не про технологии

Содержание слайда: Сегодня всем очевидно что во главе угла стоит экономика

Содержание слайда: Экономика – это научно обоснованное предсказание будущего (модель) Для построения модели надо знать прошлое Для наполнения модели необходимо изучить настоящее Для проведения моделирования надо иметь хороший математический аппарат Для реалистичности (валидации) модели необходимо оценивать отклонения от рациональностей

Содержание слайда: Экономика сегодня не предполагает Что есть абстрактное благожелательное государство, которое работает в интересах народа и автоматически делает все то, что нужно обществу Что есть совершенные суды, которые автоматически обеспечивают выполнение всех контрактов Что есть генетически некоррумпированные чиновники: чтобы чиновник не брал взятки, для него нужно создать соответствующие стимулы

Содержание слайда: В экономической системе всегда присутствует, но не учитывается моделями Утаивание информации в целом Коррупция внешнего окружения Самоуправство менеджеров Корпоративные конфликты Сокрытие конфликта интересов Личные интересы (карьерные, финансовые…) Ценности и предпочтения агентов Неформальные и нематериальные стимулы Мздоимство и воровство…

Содержание слайда: Правило квадрата принятия решения П.Воробьев 2003

Содержание слайда: Главная тенденция медицины Вычленение из обобщенных «нозологических единиц» большого числа новых болезней Каждой «новой» болезнью страдают малое число больных Для каждой «новой» болезни новые целевые терапевтические программы Переход медицины с организменного и клеточного уровня на молекулярный Конечная цель – персонифицированная медицина: лечение болезни у больного

Содержание слайда: Пример - гемобластозы В 60-х годах было всего 5-6 опухолей кроветворной ткани В 80-х – уже около 15 лейкозов В настоящее время – несколько десятков гемобластозов Эффективность терапии – излечение в 80-100%: острый лимфобластный лейкоз, лимфогранулематоз, хронический миелолейкоз, около 6 вариантов В-клеточных лимфосарком

Содержание слайда: Две приницпиально новые тенденции в лечении болезней таргетные препараты персонифицированная медицина (фармакогенетика)

Содержание слайда: Таргетные препараты воздействуют на определенный рецептор, ключевую молекулу, обладающую уникальным действием замещают определенное вещество, синтез которого нарушен ПРИМЕРЫ: эритропоэтин, колониестимулирующий фактор модуляторы тромбопоэтического ответа стимуляторы апоптоза опухолевых клеток ферменты при болезнях Гоше, Фабри и мукополисахароидозах прямые антикоагулянты анти-Xa и анти-IIа

Содержание слайда: Фармакогенетика персонификация лечения на основе выявленных генетических полиморфизмов

Содержание слайда: С каждым редким заболеванием больных мало Редкой – по определению Формулярного комитета (2005 г.) – является технология, примененная менее чем у 10 000 жителей страны В США около 300 редких болезней лечится По расчетам редкими болезнями страдает около 5 млн. человек в России Число редких болезней быстро растет

Содержание слайда: Болезней таких становиться все больше В настоящее время известно около 5 тысяч редких заболеваний Список лекарственных технологий в Европе – около 440 В США FDA регистрировало в 84-89 гг. по 18,5 препаратов, в 90-95 – по 15, 96-200 -12,8, 2001-2005 – 14,4, 2006-2010 – 7 в год Всего 373 препарата

Содержание слайда: Основные группы сиротских заболеваний и технологий Наследственные нарушения внутриклеточного обмена веществ Наследственные гиперлипидемии Заболевания нервной системы Гематология (онкогематология, геморрагические заболевания и синдромы) Онкология (многие формы солидных опухолей) Трансплантология (для России) Сердечно-сосудистые, легочные и смешанные заболевания Ревматические болезни

Содержание слайда: Болезней таких становиться все больше В настоящее время известно около 5 тысяч редких заболеваний Список лекарственных технологий в Европе – около 440 В США FDA регистрировало в 84-89 гг. по 18,5 препаратов, в 90-95 – по 15, 96-200 -12,8, 2001-2005 – 14,4, 2006-2010 – 7 в год Всего 373 препарата

Содержание слайда: Понимание тонких молекулярных основ патогенеза заболеваний смещает вектор разработок и инноваций в сторону таргетных препаратов. Дополнительный стимул - геномика

Содержание слайда: Эра «универсальных» лекарств заканчивается: не создаются принципиально новые антибиотики бета-блокаторы ингибиторы АПФ гипотензивные диуретики противодиабетические препараты психотропные и противоэпилептические

Содержание слайда: Универсальные лекарства помогают не всем число больных, которых необходимо лечить (NNT): Бета-блокаторы при хронической сердечной недостаточности – 40 больных на протяжении 7 месяцев, чтобы избежать 1 смерти Будесонид при астме – 9 больных на протяжении 21 дня, чтобы предотвратить 1 обострение Радиотерапия + тамоксифен по сравнению с монотерапией тамоксифеном при раке молочной железы – 8 больных на протяжении 10 лет, чтобы предотвратить 1 рецидив Инфликсимаб при ревматоидном артрите – 4 больных в течение 30 недель для достижения 1 ответа на лечение

Содержание слайда: Пример значения цитогенетики До 2000-х годов выявление филадельфийской хромосомы при хроническом миелолейкозе носило «познавательный» характер С появлением иматиниба (гливека) выздоровление (пережитие 5 лет без признаков болезни) при наличии Fi-хромосомы около 90% при ее отсутствии – по прежнему где-то к 0%

Содержание слайда: Таргетные препараты оказываются орфанными, так как больных с установленным на молекулярно-генетическом уровне заболеванием мало Диагностика – важнейшая и мало решаемая составляющая орфанной тематики

Содержание слайда: Проблемы диагностики редких болезней Высокоспециализированные молекулярно-биологические методы – дорогое оборудование, специальные навыки В мире – концентрируются в отдельных центрах, часто - межгосударственных У нас – выполняются силами и средствами фармкомпаний Нет культуры получения и почтовой доставки биологического материала Нет программы развития направления – ни научной, ни организационной

Содержание слайда: Редкие болезни и редкие технологии Имеются методы драматической помощи Заставляют менять классификации болезней Экономическая особенность орфанных лекарств - из-за редкости не выгодно и не возможно: Проводить обычные клинические исследования Регистрировать во всех странах мира Торговать (распределять) через аптеки Продавать с учетом только затрат на производство

Содержание слайда: Новая методология исследований – регистры пациентов Изучение «типичной практики» или «реального мира» Требует простоты, автоматизации и стандартизации процессов: участники исследования – врачи и больные При редких болезнях могут занимать большое время для накопления сведений Быть международными (особенно при редких болезнях), всегда – многоцентровые Могут давать неожиданные результаты, противоречащие сложившимся стереотипам Должны иметь экономическую составляющую

Содержание слайда: Онкологические препараты - одна из наиболее перспективных, но затратных групп орфанных препаратов

Содержание слайда: Онкологические препараты в РФ В 2009 году: 5,13% аптечных продаж, 36,5% закупок в программах ОНЛС и «7 нозологий», 16,9% в больничных закупках При этом до 90% затрат уходит на инновационные препараты (около 16% в натуральном выражении)

Содержание слайда: Развитие таргетности в онкологии может играть ключевую демографическую роль: Ежегодно от рака умирает более 250 тысяч человек Таргетная терапия позволит достигнуть 80-90% выздоровлений?! Других столь драматических эффектов фармакологии не просматривается

Содержание слайда: Разработка, регистрация А что дальше?

Содержание слайда: ВОЗ Особая природа лекарств требует от государственных и вовлеченных в торговлю ими лиц специального подхода, отличного от подхода при торговле коммерческими продуктами и товарами народного потребления. В частности, государственные структуры должны быть ответственны за регламентирование производства, импорта, экспорта, хранения, распределения, продажи ЛС и снабжение ими

Содержание слайда: Особенности «товара» «лекарственное средство» ЛС являются социально значимой продукцией, здоровье и жизнь людей зависят от их доступности Спрос на ЛС не эластичен: даже в условиях экономического кризиса фарм. производство меньше подвержено риску спада, чем какое-либо другое Решение о приобретении ЛС мало зависит от потребителя, чаще всего оно (исключая лекарства безрецептурного отпуска) назначаются врачом, при этом рекомендуются в первую очередь ЛС, имеющие, с его точки зрения, наибольшую клиническую эффективность и безопасность, как правило, безотносительно к их цене Потребитель, покупающий ЛС не располагает необходимой информацией для сравнительной оценки эффективности ЛС и его соответствия цене

Содержание слайда: Особенности «товара» «лекарственное средство» Желание больного скорее избавиться от болезни обусловливает мотивацию больного приобретать ЛС, в связи с чем фармацевтические компании даже при наличии конкуренции имеют возможность повышать цены Фармацевтические работники, принимающие участие в выборе ЛС, когда доход аптеки определяется стоимостным объемом проданных препаратов, заинтересованы в реализации более дорогих ЛС Оптовые и розничные продавцы ЛС объективно заинтересованы в реализации наиболее дорогостоящих препаратов

Содержание слайда: Складывается опасная ситуация Полное отсутствие процедур рассмотрения и принятия решений – волюнтаризм вместо правил Игнорирование мнения экспертного сообщества – некомпетентность вместо научности Подмена интересов пациентов интересами «фарминдустрии» – «фокус на прибыль»

Содержание слайда: Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Справедливость в доступности ЛС Жизненно необходимые лекарства – для всех: каждый нуждающийся в определенном жизненно необходимом ЛС человек должен его своевременно получить Реализация этого принципа не может зависеть от места жительства человека, его имущественного или социального статуса, иных факторов Особое внимание – уязвимым группам населения Все ограничения доступности ЛС должны быть научно обоснованы, законны и приемлемы для людей

Содержание слайда: Несправедливость в лекарственном обеспечении Лекарства можно получить в стационаре – те, которые закуплены (Перечень ЖНВЛС) – бюджет субъекта и РФ Амбулаторно: Обеспечение необходимыми ЛС (ОНЛС, бывшее ДЛО, список ДЛО) – 2 млн. чел. (1,4% населения России) – бюджет РФ Региональная льгота (перечень ЖНВЛС) – 8 млн. чел. (5,6% населения России) – бюджет субъекта «7 нозологий», 17 ЛС (76 000 чел., 0,05% населения) – бюджет РФ HIV (31 000 чел., 0,02% населения) – бюджет РФ Покупка ЛС населением - 92,8% граждан

Содержание слайда: Проект: жизненно необходимые лекарства для всех На каждое из ЖНЛС устанавливается одна цена государственного покрытия – референтная цена ВАРИАНТЫ: Референтные цены на все препараты одного МНН (все эналаприлы) Вариант: референтные цены на все ЛС одной группы (все ИАПФ) Государство берет на себя возмещение затрат на ЛС по установленной референтной цене Если цена ЛС выше (оригинальное ЛС вместо дженерика )– разница оплачивается потребителем Механизм установления референтной цены: по стоимости самого дешевого препарата, по средней цене, сравнение с референтными ценами других стран

Содержание слайда: Модели реферирования цен (Европейский опыт общего рынка) Формальная модель установления референтых цен: в качестве цен сравнения принимаются цены на лекарства за рубежом. Такой подход позволяет достичь снижения цен на все группы препаратов. Правда, не очень понятно, что делать, если цены во всех странах станут одинаковыми, и сравнивать будет не с чем Полуформальная модель - анализ цен на лекарства в соседних странах применяется при переговорах о цене с производителем Неформальная модель, когда международные цены принимаются во внимание в отдельных случаях, для отдельных лекарств, как в случае установления референтной цены, так и в случае проведения переговоров о цене с производителем

Содержание слайда: Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Аптека и дистрибьютор получают оплату за работы и услуги по складированию, перевозке и выдаче на руки ЖНЛС пациенту Оплата услуг фиксирована и не зависит от стоимости ЛС Допускается зависимость от сложности хранения (особых условий), дальности перевозки, высоких рисков, связанных с коротким сроком годности Оплата услуг товаропроводящей сети производится за счет государственного финансирования

Содержание слайда: Как вариант - сооплата Оплата услуг пациентом при получении лекарств в аптеке (например, 50 руб., но не более за рецепт, Может быть установлена предельная сумма такой сооплаты, например, 1000 руб. в год, затем – дотации государства Пенсионеры и хронические больные могут иметь полные дотации по сооплате)

Содержание слайда: Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Финансирование и затраты на программу Введение референтных цен позволит снизить затраты на уже существующие программы в размерах не менее 20-30%, устранение ненужных лекарств – еще 20%. Итого около 50% средств удастся высвободить из уже существующего финансирования за счет жесткого администрирования цен и ассортимента. Этих средств будет достаточно для реализации программы в первый год. Регулирование цен и сооплата при отпуске лекарств высвобождает значительные ресурсы.

Содержание слайда: Фокус на пациента Пациент-ориентированная система лекарственного обеспечения должна решать задачу лечения (профилактики) конкретной болезни у конкретного больного, а не абстрактные задачи обеспечения отдельных категорий граждан или поддержки предприятий-производителей

Содержание слайда: Стабильность системы Долгосрочные договора Референтные цены Снижение рисков Уверенность производителя, провайдера и потребителя в том, что разработанная стратегия будет последовательно претворяться в жизнь, чтобы иметь возможность планировать свои действия на длительное время

Содержание слайда: Государственные гарантии Важнейший элемент развития системы лекарственного обеспечения страны Без стабильного государственного заказа у производителя нет понятной цели развития своего направления

Содержание слайда: Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Назначение ЖНЛС производится строго по стандартам и протоколам ведения больных В настоящее в активе имеется 600-700 стандартов и около 40 протоколов утвержденных ранее, около 600 проектов стандартов и около 100 – проектов протоколов. Использование этих документов освоено медицинскими организациями, имеется заинтересованность и опыт компаний, занимающихся IT-технологиями во внедрении стандартов в электронную историю болезни, систему управления качеством, экономику и документооборот в здравоохранении

Содержание слайда: Команда, Команда, создавшая систему стандартизации в здравоохранении России 19 лет назад, полностью отлучена от этой работы. Все принципы и идеи украдены и извращены: никогда вору украденное не приносило счастья.

Содержание слайда: Минздравсоцразвития С ноября 2007 г. приостановило работы по стандартизации в здравоохранении В декабре 2008 – феврале 2009 гг. провело работы по приостановке деятельности Технического комитета 466 Ростехрегулирования по созданию протоколов ведения больных и технологий выполнения медицинских услуг Новых стандартов как не было, так и нет!

Содержание слайда: Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Существенные дополнительные преимущества проекта Исчезает (сокращается) коррупционная составляющая: больные и врачи перестают торговать льготными лекарствами, между ними исчезает сговор , сокращается влияние фармкомпаний на выписку определенных средств (их гораздо меньше, государство все равно платит одинаково, не всякий больной готов доплачивать за бренд, без веских на то оснований). Снижается «бумажная» работа врачей, не надо разбираться в сложностях «льгот», заполнять множество учетных форм и т.д. высвобождается время для медицинской деятельности. В типичном случае рецепт может выписать и уполномоченная медицинская сестра. Упрощается контроль за правильностью назначений ЛС и выпиской рецептов. Устраняются существующие проблемы госзакупок

Содержание слайда: Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Затраты на все ЖНЛС покрываются средствами бюджетов (государственным, субъекта Федерации, ОМС) На каждое из ЖНЛС устанавливается одна цена государственного покрытия – референтная цена Аптека и дистрибьютор получают оплату за работы и услуги по складированию, перевозке и выдаче на руки ЖНЛС пациенту Развитие отечественной фармпромышленности направлено на воспроизводство ЖНЛС Назначение ЖНЛС производится строго по стандартам и протоколам ведения больных Формулярному комитету придаются функции национального органа оценки медицинских технологий

Содержание слайда: В основе проекта В основе проекта жизненно необходимые лекарства для всех лозунг, сформулированный А.И.Воробьевым много лет назад: государство должно взять на себя обязательства по излечению своих граждан от излечимых заболеваний + существенное продление качественной жизни при хронических болезнях

Содержание слайда: Несколько слов в заключение Уже с момента появления потенциальной молекулы в мире начинают считать экономику проекта Для этого используют моделирование (Марковская модель, древо решений, симуляция Монте-Карло и др.) Это требует хорошей математики, которой нет в России

Содержание слайда: Общество фармакоэкономических исследований располагает большим опытом клинико-экономических расчетов Общество фармакоэкономических исследований располагает большим опытом клинико-экономических расчетов

Содержание слайда:

Содержание слайда: МОООФИ Пришла пора объединить усилия по созданию математического аппарата клинико-экономических расчетов Здесь могут быть использованы возможности кластера «Северный»

Содержание слайда: Итак, проблема орфанности Реализация задачи требует законодательных и организационно-технологических решений Финансирование программ по орфанным технологиям возможно в рамках государственных программ Создание устойчивого спроса, «госзаказа», формирует мотивацию производителей, возможности регулирования цен на лекарства и др. атрибуты цивилизованного рынка

Содержание слайда: Итак, проблема орфанности Разработка стандартов, протоколов ведения больных не возможны без учета складывающихся тенденций: нужны иные диагностические технологии, индивидуализированные схемы лечения, подбора доз, оценки эффективности и безопасности терапии и т.д. Для контроля за эффективностью и безопасностью терапии создаются регистры пациентов

Содержание слайда: IX открытое заседание (школа-семинар) Формулярного комитета «Закон «Об обращении лекарственных средств»: год спустя» 3-8 июля 2011 года, г. Тель-Авив, Израиль Будут обсуждаться вопросы: развитие российской фармацевтической промышленности. Какие отечественные препараты и на каких условиях нужны стране – взгляд Формулярного комитета РАМН доступность лекарственных средств для населения в результате принятия закона оценка медицинских технологий в России: текущее состояние и перспективы доклад Формулярного комитета РАМН о ситуации в российском здравоохранении и концепция развития здравоохранения страны